Сьогодні CStone Pharmaceuticals оголосила, що Національне управління медичних продуктів (NMPA) Китаю схвалило додаткове застосування нового лікарського засобу (sNDA) селективного інгібітора RET GAVRETO® (пралсетиніб) для лікування RET-мутантного медулярного раку щитовидної залози (MTC) і злиття RET. -позитивний рак щитовидної залози (TC). Схвалення розширило марковані показання GAVRETO в Китаї, щоб охопити дорослих і педіатричних пацієнтів віком від 12 років із прогресуючим або метастатичним RET-мутантним MTC, яким потрібна системна терапія, а також дорослих та педіатричних пацієнтів віком від 12 років із прогресуючим або метастатичним захворюванням. RET злиття-позитивний TC, який потребує системної терапії та радіоактивний йодрезистентний (якщо лікування радіоактивним йодом є доцільним).
Відкритий партнером CStone Blueprint Medicines, GAVRETO є потужним і селективним інгібітором RET. CStone має ексклюзивну співпрацю та ліцензійну угоду з Blueprint Medicines для розробки та комерціалізації GAVRETO у Великому Китаї, який охоплює материковий Китай, Гонконг, Макао та Тайвань.
Доктор Френк Цзян, голова та генеральний директор CStone, сказав: «Ми дуже раді схвалення SNDA GAVRETO, який надасть новий варіант лікування для китайських пацієнтів із прогресуючим RET-мутантним медулярним раком щитовидної залози та RET злиття-позитивним раком щитовидної залози . Ми також хочемо висловити особливу подяку NMPA за пріоритетний огляд. CStone завжди прагне розробляти інноваційні методи лікування для задоволення незадоволених медичних потреб хворих на рак. Ми будемо продовжувати підвищувати клінічну цінність і потенціал нашого трубопроводу, а також активізувати зусилля, щоб забезпечити пацієнтів у всьому світі високоякісними, інноваційними препаратами».
Професор Мін Гао, головний дослідник дослідження ARROW і президент медичного центру Тяньцзінь Союзу, сказав: «За останні роки рівень захворюваності на рак щитовидної залози зростає. Існують обмежені клінічні варіанти лікування для лікування MTC, і існує нагальна потреба в точних методах лікування, особливо для пацієнтів з RET-мутантним MTC. GAVRETO продемонстрував міцну та стійку протипухлинну дію у китайських пацієнтів із прогресуючим або метастатичним RET-мутантним MTC, із загальною безпекою, що відповідає результатам глобального дослідження ARROW. Завдяки цьому розширенню маркованих показань GAVRETO ми з нетерпінням чекаємо вирішення незадоволених клінічних потреб пацієнтів з раком щитовидної залози».
Доктор Джейсон Янг, головний медичний директор CStone, сказав: «Схвалення NMPA sNDA є ще однією ключовою віхою для нас після того, як GAVRETO було схвалено для лікування пацієнтів з локально поширеним або метастатичним недрібноклітинним раком легенів із позитивним злиттям RET. . Ми хочемо подякувати всім пацієнтам і дослідникам, які внесли свій внесок у клінічне дослідження GAVRETO за розширеними показаннями. Ми продовжимо просувати клінічні дослідження GAVRETO для лікування багатьох видів раку, щоб ми могли швидко запровадити цю інноваційну терапію, щоб допомогти більшій кількості пацієнтів».
Схвалення sNDA ґрунтується на результатах глобального дослідження фази 1/2 ARROW, призначеного для оцінки безпеки, переносимості та ефективності GAVRETO у пацієнтів з RET-позитивним НМРЛ, RET-мутантним MTC та іншими розвиненими солідними пухлинами із злиттям RET. . Станом на дату зняття даних 12 квітня 2021 року, загалом 28 пацієнтів із розвиненим RET-мутантним MTC були зараховані до реєстраційної когорти китайської MTC глобального дослідження ARROW і отримували початкову дозу GAVRETO 400 мг один раз на добу. Результати дослідження показали, що підтверджений показник об’єктивної відповіді (ORR) у 26 пацієнтів з RET-мутантним MTC з вимірюваною хворобою на початковому етапі становив 73.1%, у тому числі 3 з повною відповіддю (CR) і 16 з частковими відповідями (PR). Рівень контролю захворювання (DCR) становив 84.6%, і відповіді спостерігалися незалежно від генотипу мутації RET. Серед 19 пацієнтів із підтвердженою відповіддю середня тривалість відповіді (DOR) не була досягнута, а частота DOR за 9 місяців становила 100%. Рівні кальцитоніну та карциноембріонального антигену (CEA) були істотно знижені. GAVRETO загалом переносився добре, нових сигналів безпеки не виявлено. Результати для китайської реєстраційної когорти були представлені під час пізніх усних рефератів на 90-му щорічному засіданні Американської асоціації щитовидної залози (ATA) 2021.
ЩО ВІДНЯТИ З ЦІЄЇ СТАТТІ:
- The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
- As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
- The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.
