Сьогодні Sionna Therapeutics оголосила про офіційний запуск компанії та закриття фінансування серії B у розмірі 111 мільйонів доларів. Раунд проводив OrbiMed за участю коштів, консультованих T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC, дочірньої компанії QIA, суверенного фонду Катару, та попередніх інвесторів, включаючи RA Capital, TPG's The Rise Fund, Atlas Venture та The Cystic Fibrosis Foundation. На сьогоднішній день Сіонна зібрала близько 150 мільйонів доларів.
Sionna розробляє ряд перших у своєму класі малих молекул, призначених для повного відновлення функції білка трансмембранного регулятора провідності муковісцидозу (CFTR), який є дефектним у CF, шляхом стабілізації першого домену, що зв’язує нуклеотиди CFTR (NBD1). Основною причиною CF є генетична мутація ΔF508, яка впливає на стабільність NBD1 і функцію CFTR.
У клінічно передбачуваних моделях CF in vitro малі молекули Sionna, спрямовані на NBD1, у поєднанні з іншими додатковими модуляторами продемонстрували потенціал нормалізації згортання, дозрівання та стабільності білка CFTR, на який впливає генетична мутація ΔF508. Це дозволяє належним чином транспортувати CFTR до поверхні клітини та нормально регулювати потік іонів та води. Завдяки повному відновленню функції CFTR для пацієнтів із генетичною мутацією ΔF508 до рівнів, що спостерігаються в клітинах людей без CF, конвеєр Sionna може забезпечити найкращу в своєму класі ефективність та оптимальну клінічну користь для людей з CF.
«NBD1 є добре відомою та дослідженою мішенню, але досі вважалося, що не можна лікувати. Виходячи з наших зосереджених зусиль і постійного прогресу в NBD1, ми бачимо потенціал для нормалізації функції CFTR у переважної більшості людей із CF», — сказав Майк Клунан, президент і головний виконавчий директор Sionna Therapeutics. «Наша місія в Sionna полягає в тому, щоб суттєво покращити здоров’я та якість життя людей, які продовжують страждати від наслідків і тягаря життя з МВ протягом усього життя. Завдяки цьому фінансуванню, нашому сильному синдикату та нашій досвідченій та талановитий команді ми раді запуску Sionna і зосереджені на просуванні перших сполук із нашого диференційованого трубопроводу в клініку».
CF – це серйозне, потенційно смертельне генетичне захворювання, спричинене мутацією гена CFTR, що призводить до накопичення слизу в легенях та дихальних шляхах, порушення функції підшлункової залози та інших органів, які можуть мати значний і часто серйозний вплив на здоров’я та життя. очікування. У світі налічується понад 100,000 90 людей, які живуть з МВ, і приблизно 508 відсотків з них мають генетичну мутацію ΔF1, яка виникає в домені NBD1 CFTR. Ця мутація змушує NBD508 розгортатися при температурі тіла і порушує функцію CFTR. Незважаючи на доступність затверджених методів лікування та значний прогрес, досягнутий у досягненні інших цілей у рамках CFTR, більшість людей із ΔF1 не досягають повної функції CFTR. NBDXNUMX необхідний для нормалізації функції CFTR і вироблення здорового, вільного слизу в дихальних шляхах, травній системі та інших органах.
ЩО ВІДНЯТИ З ЦІЄЇ СТАТТІ:
- CF is a serious, potentially fatal genetic disease caused by a mutation in the CFTR gene that leads to a buildup of mucus in the lungs and airways, impaired pancreatic function and other organ dysfunction that can have a significant and often severe impact on health and life expectancy.
- In clinically predictive in vitro CF models, Sionna’s NBD1-targeted small molecules, in combination with other complementary modulators, have demonstrated the potential to normalize folding, maturation, and stability of the CFTR protein affected by the ΔF508 genetic mutation.
- By fully restoring CFTR function for patients with the ΔF508 genetic mutation to levels seen in cells of people without CF, Sionna’s pipeline has the potential to deliver best-in-class efficacy and optimal clinical benefit for people with CF.
