Нові дані про хворобу Альцгеймера та Паркінсона

A HOLD FreeRelease | eTurboNews | eTN
Аватар Лінди Хонхольц
Написано Лінда Хонхольц

Сьогодні Asceneuron SA оголошує про публікацію рецензованих даних у журналі ACS Chemical Neuroscience щодо ASN90, інгібітора O-GlcNAcase (OGA) та одного з його провідних кандидатів у клінічній розробці для лікування нейродегенеративних протеїнопатій.

Нейродегенеративні протеїнопатії, такі як хвороба Альцгеймера та Паркінсона, характеризуються внутрішньоклітинним утворенням у головному мозку нерозчинних і токсичних білкових агрегатів, таких як асоційований з мікротрубочками білок тау та α-синуклеїн відповідно, які тісно пов’язані з прогресуванням захворювання. OGA є новою мішенню ліків у розробці ліків центральної нервової системи, оскільки недостатнє глікозилювання цих внутрішньоклітинних білків було пов’язано з дисфункцією нейронів. Інгібітори OGA перешкоджають усуненню внутрішньоклітинного глікозилювання білка, тим самим зупиняючи зниження рівня здорового стану цієї посттрансляційної модифікації та запобігаючи утворенню токсичних білкових агрегатів.

У цій нещодавно опублікованій рецензованій статті Asceneuron повідомляє про доклінічні відкриття та розробку нового інгібітора OGA з невеликою молекулою ASN90 (раніше відомого як ASN120290/ASN561), який уже завершив тестування в трьох дослідженнях фази I на здорових молодих і літніх суб’єктах. . Доклінічні дані показують, що щоденне пероральне введення ASN90 запобігало розвитку патології тау-клубків, а також функціонального дефіциту рухової поведінки та дихання, а також збільшувало виживання. Ще одна важлива знахідка; новий для цього класу молекул; полягає в тому, що ASN90 уповільнював прогресування рухових порушень і зменшував астрогліоз у часто використовуваній доклінічній моделі хвороби Паркінсона.

Зараз Asceneuron має відкриту заявку на новий лікарський засіб (IND) в Асоціації харчових продуктів і ліків США (FDA) для дослідження фази 2/3 для оцінки ASN90 при прогресуючому надядерному паралічі (PSP), показанні для сиріт. PSP - це рідкісне неврологічне захворювання, яке викликає серйозні проблеми з ходьбою, рівновагою, мовою, ковтанням і зором в результаті накопичення агрегатів тау-білка в мозку. Захворювання прогресує, і люди стають серйозними інвалідами протягом трьох-п’яти років після початку. За оцінками, від трьох до шести людей на 100,000 XNUMX розвинеться PSP, і наразі немає ліків від цієї хвороби.

Дірк Бехер, головний виконавчий директор, співзасновник Asceneuron і старший автор дослідження, прокоментував: «Ми дуже раді опублікувати такі ключові обнадійливі доклінічні дані щодо механізму дії ASN90 та OGA. Ці результати дають серйозне обґрунтування для розробки інгібіторів OGA як агентів, що модифікують захворювання, як при тауопатіях, так і при α-синуклеінопатіях, таких як хвороба Альцгеймера, PSP та хвороба Паркінсона. Оскільки патології тау та α-синуклеїну часто співіснують при нейродегенеративних захворюваннях, інгібітори OGA є унікальними мультимодальними кандидатами на ліки для багатьох показань. Ми продовжуємо розвивати наш клінічний розвиток, використовуючи наш останній інгібітор OGA один раз на день, ASN51, який буде дозуватися пацієнтам з хворобою Альцгеймера в найближчі місяці».

Про автора

Аватар Лінди Хонхольц

Лінда Хонхольц

Головний редактор для eTurboNews базується в штаб-квартирі eTN.

Підписуватися
Сповістити про
гість
0 Коментарі
Вбудовані відгуки
Переглянути всі коментарі
0
Буду любити ваші думки, будь ласка, прокоментуйте.x
Поділіться з...