У другому кварталі 2021 року FDA надала пріоритетну перевірку NDA CTI для пацієнтів з мієлофіброзом з датою PDUFA 30 листопада 2021 року. У ході обговорень щодо маркування продукту FDA запросило додаткові клінічні дані, які були подані в агентство. 24 листопада 2021 року. Раніше сьогодні FDA повідомило Компанію, що вона вважає подання даних «важливою поправкою» до NDA, і тому дата PDUFA була продовжена на три місяці, щоб забезпечити додатковий час для повного огляду подання. На даний момент CTI не знає жодних серйозних недоліків у програмі.
Пакритініб є новим пероральним інгібітором кінази зі специфічністю до JAK2, IRAK1 та CSF1R, не інгібуючи JAK1. NDA було прийнято на основі даних клінічних досліджень фази 3 PERSIST-2 і PERSIST-1 і фази 2 PAC203, зосереджено на пацієнтів із тяжкою тромбоцитопенією (кількість тромбоцитів менше 50 x 109/л), залучених до цих досліджень. які отримували пакритиніб у дозі 200 мг двічі на добу, включаючи як пацієнтів, які раніше не отримували лікування, так і пацієнтів із попереднім впливом інгібіторів JAK2. У дослідженні PERSIST-2 у пацієнтів із тяжкою тромбоцитопенією, які отримували пакритиніб у дозі 200 мг двічі на добу, 29% пацієнтів мали зменшення об’єму селезінки щонайменше на 35% порівняно з 3% пацієнтів, які отримували найкращу доступну терапію. , до складу якого входить руксолітиніб; 23% пацієнтів мали зниження загальної оцінки симптомів щонайменше на 50% порівняно з 13% пацієнтів, які отримували найкращу доступну терапію. У тій же популяції пацієнтів, які отримували пакритиніб, побічні явища, як правило, мали низьку ступінь вираженості, піддавалися підтримуючому лікуванню та рідко призводили до припинення лікування. Кількість тромбоцитів і рівень гемоглобіну також стабілізувалися.
Мієлофіброз - це рак кісткового мозку, який призводить до утворення фіброзної рубцевої тканини і може призвести до тромбоцитопенії та анемії, слабкості, втоми та збільшення селезінки та печінки. У США налічується приблизно 21,000 7,000 пацієнтів з мієлофіброзом, 50 109 з яких мають тяжку тромбоцитопенію (визначається як кількість тромбоцитів менше 2 х XNUMX/л). Важка тромбоцитопенія пов’язана з низьким виживанням і високим тягарем симптомів і може виникнути в результаті прогресування захворювання або токсичності препарату іншими інгібіторами JAKXNUMX, такими як JAKAFI та INREBIC.
ЩО ВІДНЯТИ З ЦІЄЇ СТАТТІ:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
