Натисніть тут, якщо це ваш прес-реліз!

Дослідження раку кісткового мозку розширено

CTI BioPharma Corp. сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами і медикаментами США (FDA) продовжило період розгляду для застосування нового лікарського засобу (NDA) для пакритинібу для лікування дорослих пацієнтів із первинним або вторинним ризиком середнього або високого ризику (пост-поліцитемією). або постесенціальна тромбоцитемія) мієлофіброз (МФ) з вихідним рівнем тромбоцитів <50 × 109/л. Термін дії Закону про збори за рецептурні ліки (PDUFA) подовжено на три місяці до 28 лютого 2022 року.

Print Friendly, PDF & Email

У другому кварталі 2021 року FDA надала пріоритетну перевірку NDA CTI для пацієнтів з мієлофіброзом з датою PDUFA 30 листопада 2021 року. У ході обговорень щодо маркування продукту FDA запросило додаткові клінічні дані, які були подані в агентство. 24 листопада 2021 року. Раніше сьогодні FDA повідомило Компанію, що вона вважає подання даних «важливою поправкою» до NDA, і тому дата PDUFA була продовжена на три місяці, щоб забезпечити додатковий час для повного огляду подання. На даний момент CTI не знає жодних серйозних недоліків у програмі.

Пакритініб є новим пероральним інгібітором кінази зі специфічністю до JAK2, IRAK1 та CSF1R, не інгібуючи JAK1. NDA було прийнято на основі даних клінічних досліджень фази 3 PERSIST-2 і PERSIST-1 і фази 2 PAC203, зосереджено на пацієнтів із тяжкою тромбоцитопенією (кількість тромбоцитів менше 50 x 109/л), залучених до цих досліджень. які отримували пакритиніб у дозі 200 мг двічі на добу, включаючи як пацієнтів, які раніше не отримували лікування, так і пацієнтів із попереднім впливом інгібіторів JAK2. У дослідженні PERSIST-2 у пацієнтів із тяжкою тромбоцитопенією, які отримували пакритиніб у дозі 200 мг двічі на добу, 29% пацієнтів мали зменшення об’єму селезінки щонайменше на 35% порівняно з 3% пацієнтів, які отримували найкращу доступну терапію. , до складу якого входить руксолітиніб; 23% пацієнтів мали зниження загальної оцінки симптомів щонайменше на 50% порівняно з 13% пацієнтів, які отримували найкращу доступну терапію. У тій же популяції пацієнтів, які отримували пакритиніб, побічні явища, як правило, мали низьку ступінь вираженості, піддавалися підтримуючому лікуванню та рідко призводили до припинення лікування. Кількість тромбоцитів і рівень гемоглобіну також стабілізувалися.

Мієлофіброз - це рак кісткового мозку, який призводить до утворення фіброзної рубцевої тканини і може призвести до тромбоцитопенії та анемії, слабкості, втоми та збільшення селезінки та печінки. У США налічується приблизно 21,000 7,000 пацієнтів з мієлофіброзом, 50 109 з яких мають тяжку тромбоцитопенію (визначається як кількість тромбоцитів менше 2 х XNUMX/л). Важка тромбоцитопенія пов’язана з низьким виживанням і високим тягарем симптомів і може виникнути в результаті прогресування захворювання або токсичності препарату іншими інгібіторами JAKXNUMX, такими як JAKAFI та INREBIC.

Print Friendly, PDF & Email

Про автора

Лінда Хонхольц, редактор eTN

Лінда Хонхольц пише та редагує статті з початку своєї трудової кар'єри. Вона застосувала цю вроджену пристрасть до таких місць, як Гавайський тихоокеанський університет, Університет Чамінаде, Гавайський дитячий центр відкриття, а зараз TravelNewsGroup.

Залишити коментар