CTI BioPharma Corp. оголосила, що Управління з контролю за продуктами і медикаментами США (FDA) схвалило VONJO (пакритініб) для лікування дорослих із первинним або вторинним мієлофіброзом із проміжним або високим ризиком (істична поліцитемія або постесенциальна тромбоцитемія) з мієлофіброзом із кількістю тромбоцитів. нижче 50 × 109/л. VONJO – це новий пероральний інгібітор кінази зі специфічністю до JAK2 та IRAK1, не інгібуючи JAK1. Рекомендована доза VONJO становить 200 мг перорально двічі на добу. VONJO є першою затвердженою терапією, яка спеціально відповідає потребам пацієнтів з цитопенічним мієлофіброзом.
«Сьогоднішнє схвалення VONJO встановлює новий стандарт допомоги пацієнтам з мієлофіброзом, які страждають на цитопенічний мієлофіброз», – сказав Джон Маскаренхас, доктор медичних наук, доцент медицини, гематології та медичної онкології Інституту раку Тіш, Медична школа Ікана в Нью-Йорку. . «Мієлофіброз із тяжкою тромбоцитопенією, що визначається як кількість тромбоцитів у крові нижче 50 × 109/л, призводить до поганих результатів виживання разом із виснажливими симптомами. Обмежені варіанти лікування зробили це захворювання сферою невідкладної незадоволеної медичної потреби. Я радий бачити, що тепер для цих пацієнтів доступний новий, ефективний та безпечний варіант лікування».
«У США приблизно 21,000 50 пацієнтів з мієлофіброзом, дві третини з яких мають цитопенію (тромбоцитопенію або анемію), що зазвичай є результатом токсичності інших затверджених методів лікування. Важка тромбоцитопенія, яка визначається як кількість тромбоцитів нижче 109 × 10/л, зустрічається у однієї третини загальної популяції мієлофіброзу і має особливо поганий прогноз. Зі схвалення VONJO ми раді, що тепер зможемо запропонувати нову терапію, яка спеціально схвалена для пацієнтів з цитопенічним мієлофіброзом. Ми повністю профінансовані для комерційного запуску після наших боргових операцій і операцій з DRI, і ми з нетерпінням чекаємо надати пацієнтам VONJO, потенційно найкращу в своєму класі терапію для пацієнтів з цитопенічним мієлофіброзом, протягом XNUMX днів», – сказав Адам Р. Крейг. , MD, Ph.D., президент і головний виконавчий директор CTI Biopharma. «Я хотів би подякувати пацієнтам, опікунам, співробітникам клінічних досліджень та дослідникам, які зробили можливими клінічні випробування VONJO. Я також вдячний команді CTI за їхню наполегливу роботу та відданість, а також їхню увагу до потреб пацієнтів».
Прискорене схвалення базується на результатах ефективності основного дослідження фази 3 PERSIST-2 VONJO у пацієнтів з мієлофіброзом (кількість тромбоцитів менше або дорівнює 100 × 109/л). Пацієнти були рандомізовані у співвідношенні 1:1:1 для отримання VONJO 200 мг двічі на день (BID), VONJO 400 мг один раз на добу (QD) або найкращої доступної терапії (BAT). Попередня терапія інгібіторами JAK2 була дозволена. У цьому дослідженні у когорті пацієнтів із вихідним рівнем тромбоцитів нижче 50 × 109/л, які отримували пакритиніб 200 мг BD, 29% пацієнтів мали зменшення об’єму селезінки щонайменше на 35% порівняно з 3% пацієнтів, які отримували найкраща доступна терапія, яка включала руксолітиніб. У рамках прискореного затвердження CTI має описати клінічну користь у підтверджувальному дослідженні. Щоб виконати цю вимогу після схвалення, CTI планує завершити випробування PACIFICA з очікуваними результатами в середині 2025 року.
Найчастішими побічними реакціями (≥20%) після прийому VONJO 200 мг двічі на добу були діарея, тромбоцитопенія, нудота, анемія та периферичний набряк. Найчастішими серйозними побічними реакціями (≥3%) після прийому VONJO 200 мг двічі на добу були анемія, тромбоцитопенія, пневмонія, серцева недостатність, прогресування захворювання, пірексія та плоскоклітинний рак шкіри.