Перша схвалена терапія цитопенічного мієлофіброзу

A HOLD FreeRelease | eTurboNews | eTN
Аватар Лінди Хонхольц
Написано Лінда Хонхольц

CTI BioPharma Corp. оголосила, що Управління з контролю за продуктами і медикаментами США (FDA) схвалило VONJO (пакритініб) для лікування дорослих із первинним або вторинним мієлофіброзом із проміжним або високим ризиком (істична поліцитемія або постесенциальна тромбоцитемія) з мієлофіброзом із кількістю тромбоцитів. нижче 50 × 109/л. VONJO – це новий пероральний інгібітор кінази зі специфічністю до JAK2 та IRAK1, не інгібуючи JAK1. Рекомендована доза VONJO становить 200 мг перорально двічі на добу. VONJO є першою затвердженою терапією, яка спеціально відповідає потребам пацієнтів з цитопенічним мієлофіброзом.             

«Сьогоднішнє схвалення VONJO встановлює новий стандарт допомоги пацієнтам з мієлофіброзом, які страждають на цитопенічний мієлофіброз», – сказав Джон Маскаренхас, доктор медичних наук, доцент медицини, гематології та медичної онкології Інституту раку Тіш, Медична школа Ікана в Нью-Йорку. . «Мієлофіброз із тяжкою тромбоцитопенією, що визначається як кількість тромбоцитів у крові нижче 50 × 109/л, призводить до поганих результатів виживання разом із виснажливими симптомами. Обмежені варіанти лікування зробили це захворювання сферою невідкладної незадоволеної медичної потреби. Я радий бачити, що тепер для цих пацієнтів доступний новий, ефективний та безпечний варіант лікування».

«У США приблизно 21,000 50 пацієнтів з мієлофіброзом, дві третини з яких мають цитопенію (тромбоцитопенію або анемію), що зазвичай є результатом токсичності інших затверджених методів лікування. Важка тромбоцитопенія, яка визначається як кількість тромбоцитів нижче 109 × 10/л, зустрічається у однієї третини загальної популяції мієлофіброзу і має особливо поганий прогноз. Зі схвалення VONJO ми раді, що тепер зможемо запропонувати нову терапію, яка спеціально схвалена для пацієнтів з цитопенічним мієлофіброзом. Ми повністю профінансовані для комерційного запуску після наших боргових операцій і операцій з DRI, і ми з нетерпінням чекаємо надати пацієнтам VONJO, потенційно найкращу в своєму класі терапію для пацієнтів з цитопенічним мієлофіброзом, протягом XNUMX днів», – сказав Адам Р. Крейг. , MD, Ph.D., президент і головний виконавчий директор CTI Biopharma. «Я хотів би подякувати пацієнтам, опікунам, співробітникам клінічних досліджень та дослідникам, які зробили можливими клінічні випробування VONJO. Я також вдячний команді CTI за їхню наполегливу роботу та відданість, а також їхню увагу до потреб пацієнтів».

Прискорене схвалення базується на результатах ефективності основного дослідження фази 3 PERSIST-2 VONJO у пацієнтів з мієлофіброзом (кількість тромбоцитів менше або дорівнює 100 × 109/л). Пацієнти були рандомізовані у співвідношенні 1:1:1 для отримання VONJO 200 мг двічі на день (BID), VONJO 400 мг один раз на добу (QD) або найкращої доступної терапії (BAT). Попередня терапія інгібіторами JAK2 була дозволена. У цьому дослідженні у когорті пацієнтів із вихідним рівнем тромбоцитів нижче 50 × 109/л, які отримували пакритиніб 200 мг BD, 29% пацієнтів мали зменшення об’єму селезінки щонайменше на 35% порівняно з 3% пацієнтів, які отримували найкраща доступна терапія, яка включала руксолітиніб. У рамках прискореного затвердження CTI має описати клінічну користь у підтверджувальному дослідженні. Щоб виконати цю вимогу після схвалення, CTI планує завершити випробування PACIFICA з очікуваними результатами в середині 2025 року.

Найчастішими побічними реакціями (≥20%) після прийому VONJO 200 мг двічі на добу були діарея, тромбоцитопенія, нудота, анемія та периферичний набряк. Найчастішими серйозними побічними реакціями (≥3%) після прийому VONJO 200 мг двічі на добу були анемія, тромбоцитопенія, пневмонія, серцева недостатність, прогресування захворювання, пірексія та плоскоклітинний рак шкіри.

Про автора

Аватар Лінди Хонхольц

Лінда Хонхольц

Головний редактор для eTurboNews базується в штаб-квартирі eTN.

Підписуватися
Сповістити про
гість
0 Коментарі
Вбудовані відгуки
Переглянути всі коментарі
0
Буду любити ваші думки, будь ласка, прокоментуйте.x
Поділіться з...