CSL Behring сьогодні оголосив, що Європейське агентство з лікарських засобів (EMA) прийняло заявку на реєстрацію (MAA) для етранакогену дезапарвовеку (EtranaDez) відповідно до процедури прискореної оцінки. Etranacogene dezaparvovec — це дослідна генна терапія на основі адено-асоційованого вірусу (AAV5), що призначається як одноразове лікування пацієнтів з гемофілією B із вираженим фенотипом кровотечі. Якщо буде схвалено, етранакоген дезапарвовек надасть людям, які живуть з гемофілією В в Європейському Союзі (ЄС) та Європейській економічній зоні (ЄЕЗ), перший в історії варіант лікування генною терапією, який значно зменшує частоту щорічних кровотеч після одноразової інфузії. Прискорена оцінка потенційно скорочує терміни після того, як MAA буде прийнято до розгляду та надається для лікарського засобу, коли очікується, що терапія буде представляти великий інтерес для громадського здоров’я, зокрема, що стосується терапевтичних інновацій.
«Як перший кандидат на генну терапію для лікування гемофілії B, ця важлива віха регулювання наближає CSL Behring на крок ближче до виконання обіцянок генної терапії для спільноти з розладами кровотечі», — сказала Еммануель Лекомт Бріссет, керівник відділу глобального регулювання CSL Behring. «Ми з нетерпінням чекаємо співпраці з регулюючими органами, щоб надати трансформаційний потенціал генної терапії людям, які живуть із цим виснажливим станом протягом усього життя».
MAA підтверджується позитивними результатами ключового дослідження HOPE-B, найбільшого дослідження генної терапії гемофілії B на сьогоднішній день. Пацієнти з гемофілією B, класифіковані як такі, що мають виражений фенотип кровотечі, які отримували етранакоген дезапарвовек, продемонстрували зниження скоригованої річної частоти кровотечі (ABR) на 64% і продемонстрували перевагу профілактичного лікування через 18 місяців після лікування порівняно з 6-місячним періодом. Крім того, спостерігалося стабільне та стійке підвищення середнього рівня активності Фактора IX (FIX). Etranacogene dezaparvovec був спеціально розроблений, щоб зробити можливою майже нормальну здатність згортання крові шляхом усунення основної причини захворювання: несправного гена F9, який викликає дефіцит фактора згортання крові IX (FIX).
«Прийняття етранакогену дезапарвовеку для розгляду EMA сприяє нашому невпинному прагненню покращити життя та благополуччя тих, хто живе з гемофілією B та іншими рідкісними та серйозними медичними захворюваннями», – сказав Білл Меццанотт, виконавчий віце-президент, керівник відділу досліджень і розробок. Головний медичний директор компанії CSL Limited. «Ми пишаємося тим, що співпрацюємо з uniQure, щоб бути в авангарді цього наукового прогресу, який має на меті зробити гемофілію B другорядною частиною життя пацієнта, а не постійною турботою».
Багаторічну клінічну розробку очолювала uniQure (Nasdaq: QURE), а спонсорство клінічних випробувань у Сполучених Штатах перейшло до CSL Behring після того, як вона придбала глобальні права на комерціалізацію етранакогену дезапарвовця. CSL Behring переходить до спонсорства клінічних випробувань в Європейському Союзі.
ЩО ВІДНЯТИ З ЦІЄЇ СТАТТІ:
- “We are proud to work with uniQure to be at the forefront of this scientific advancement which aims to make hemophilia B a secondary part of a patient’s life instead of a constant concern.
- If approved, etranacogene dezaparvovec will provide people living with hemophilia B in the European Union (EU) and European Economic Area (EEA) with the first-ever gene therapy treatment option that significantly reduces the rate of annual bleeds after a single infusion.
- Accelerated assessment potentially reduces the timeline once the MAA is accepted for review and is provided for a medicinal product when the therapy is expected to be of major public health interest, particularly pertaining to therapeutic innovation.
