Entrinsic Bioscience та її ліцензіат Nuvara Therapeutics оголосили, що вони на крок ближче до використання препаратів RxAA як терапії пацієнтів із муковісцидозом I мутації. Дослідник з Університету Флориди доктор Садасіван Відьясагар, засновник і голова науково-консультативної ради компанії, нещодавно поділився альтернативним підходом до відновлення секреції аніонів дихальних шляхів на конференції Experimental Biology 2022, що відбулася у Філадельфії.
Відьясагар і його команда, до якої входили дослідники з UF і Entrinsic Bioscience, продемонстрували, що формула Nuvara VS-009 може бути корисною для пацієнтів з муковісцидозом I мутаціями, а також мутаціями II і III класу. Лікування можна використовувати окремо або в поєднанні з іншими методами лікування для поліпшення секреції хлоридів.
Стівен Дж. Гатто, виконавчий голова Nuvara Therapeutics, привітав Астрід Гроше та решту команди доктора Відьясагара за їхню прихильність до впровадження інноваційних способів оцінки функції епітелію дихальних шляхів.
«Я хочу подякувати Астрід, доктору Відьясагару та решті його команди за їхню невтомну відданість вирішенню мутацій I класу при муковісцидозі, мутації, яка може вражати до 18% населення МВ», – сказав Стівен Дж. Гатто.
«Ці дві реферати показують, що маніпуляції з іонними каналами можливі в респіраторному епітелії з використанням спеціально розроблених складів амінокислот», — продовжив Гатто. «Дисфункція іонних каналів є центральною у багатьох захворюваннях, таких як МВ та захворюваннях, при яких спостерігається підвищене вироблення слизових, включаючи астму та ХОЗЛ. Ці підходи/лікування дозволять нам модулювати приплив іонів і води в дихальні шляхи на клітинному рівні з мінімальними побічними ефектами.
«Є ще робота, яку потрібно зробити, але ця можливість справді захоплююча і може стати проривом у лікуванні каналопатій та пов’язаних із ними захворювань», – сказав Гатто.
Відьясагар також представив плакат із інструментом, розробленим його лабораторією, щоб краще вимірювати перистальтику кишечника та взаємодію внутрішньопросвітного тиску, скорочення м’язів та зміни об’єму рідини.
«Ці дві реферати унікальні тим, що вони демонструють здатність модулювати епітеліальні трансмембранні білки (eTMP) за допомогою селективного складу амінокислотних амінокислот (RxAA)», — сказав д-р Вільям Денман, головний медичний радник Nuvara Therapeutics. «Це відкриває двері для ефективної, нетоксичної терапії на базовому клітинному рівні, незалежно від етіології».
Доктор Денман продовжив: «Майбутні методи лікування тепер можуть бути визначені та адаптовані для індивідуального каналу та захворювання – справжня персоналізована медицина. Потрібна додаткова робота, але це може дозволити альтернативи лікування на клітинному рівні в різних спектрах захворювань з мінімальними побічними ефектами».
Entrinsic Bioscience — це стартап UF, розташований в UF Innovate | Прискорення в Sid Martin Biotech в Алачуа. Компанія розробляє повністю натуральні рецептури без глюкози для клінічного зволоження, здоров’я кишечника, алергії та догляду за шкірою.
ЩО ВІДНЯТИ З ЦІЄЇ СТАТТІ:
- Vidyasagar and the rest of his team for their tireless commitment to solve for Class I mutations in Cystic Fibrosis, a mutation which can affect up to 18% of CF population,”.
- “There is still work to be done, but the opportunity is truly exciting and could represent a breakthrough in the management of channelopathies and related diseases,”.
- Відьясагар також представив плакат із інструментом, розробленим його лабораторією, щоб краще вимірювати перистальтику кишечника та взаємодію внутрішньопросвітного тиску, скорочення м’язів та зміни об’єму рідини.
